由上海四葉草罕見病家庭關愛中心（下簡稱“罕見病發展中心”或CORD）與深圳市羅湖醫院集團聯合主辦的第八屆中國罕見病高峰論壇（下簡稱“論壇”）在深圳成功開幕。作為全球罕見病領域的領航者和罕見病發展中心的長期重要合作伙伴，武田中國積極支持并參與本次論壇，發起“以患者為中心，打造中國罕見病創新生態系統”的行業發展倡議。

同期，國內外多位知名專家應邀參加武田主題衛星會及分組會議，與800余名參會人士就如何從患者需求出發，攜手各方，圍繞疾病科普、患者組織合作、孤兒藥研發與藥物可及性等多個行業議題進行深入探討，加速改善中國罕見病患者診療現狀和生活質量，為中國罕見病患者保駕護航。

武田中國總裁單國洪先生致開幕詞

賦能患者組織，推動疾病教育，助力提升診療水平

目前，全球已知的罕見疾病有7000多種，其中只有5%有藥可醫；在全球3.5億罕見病患者中，中國罕見病患者預計約有2000萬。然而，由于疾病認知不足和缺乏有效治療方案，罕見病患者長期面臨診斷診療率雙低的困境，普及疾病知識，提高罕見病診療水平迫在眉睫。

自2017年起，武田與歐洲罕見病組織及微軟合作成立“消除罕見病患兒診斷壁壘全球委員會”，借助科技的力量制定行動方案，縮短患者診斷旅程；2003年起，武田與世界血友病聯盟合作開展全球發展計劃，十六年來持續發力，以改善發展中國家罕見出血性疾病的診斷和治療現狀。在中國，武田多年來持續支持以罕見病發展中心為代表的患者群體，共同推廣血友病、溶酶體貯積癥（LSD）與遺傳性血管性水腫（HAE）等罕見疾病的公眾科普，并支持中國遺傳性血管性水腫（HAE）患者組織的成立與發展，助力提高公眾疾病認知。

中國罕見病發展中心（CORD）創始人兼主任黃如方先生表示：“推動中國罕見病事業的發展需要多方協作，其中，國際創新藥企與患者組織的合作至關重要。過去幾年來，在以武田為代表的企業合作方的支持下，中國患者組織在罕見病領域國際交流與合作方面取得眾多進展，并成功打造多方溝通平臺為患者發聲；未來我們將繼續充分發揮患者組織對行業發展的積極作用，打造全面、創新、規范化的行業生態系統，共同為中國罕見病患者保駕護航。”

武田中國總裁單國洪先生攜手中國罕見病發展中心（CORD）創始人兼主任黃如方先生共同致力推進中國罕見病事業發展

加強早期研發的患者參與，實現突破創新

圍繞“以患者為中心”的宗旨，武田中國在本次論壇中就罕見病領域相關的現狀及挑戰展開深入探討。其中，針對孤兒藥的研發議題，武田全球研發患者參與項目部門負責人 Jessica Scott 博士表示，罕見病是武田研發的重點領域之一，目前正在全球穩步進行的近40個臨床階段新化合物項目中，約50%指定為孤兒藥。在罕見病藥品研發過程中，患者的全程深入參與是確保創新藥品滿足患者個性化需求的基石。Jessica Scott 博士在會上重點分享了武田與患者深入合作的“患者參與項目制”（PEP）模式。據她介紹，武田在研發的早期階段便邀請患者加入，全程參與新藥研發的每個階段，這一模式被廣泛應用。目前，武田30%的臨床研究組都設有患者參與項目；預計在2020年，可實現所有臨床研究組至少參與或跟蹤一項患者項目。

武田亞洲開發中心負責人王璘博士也在會議上分享了武田在中國地區的研發概況。據王璘介紹，目前中國已成為武田在全球的四大核心研發區域之一。通過武田的“全球同步開發”計劃，將中國納入藥物的早期開發階段，亞洲開發中心將逐漸實現所有新藥都能在中國與歐美地區同步開發。此外，得益于國家針對《關于優化藥品注冊審評審批有關事宜》等相關政策，中國在全球罕見病臨床試驗參與比重有望顯著增加，未來中國患者將有更多機會參與國際新藥的臨床試驗。這不僅加速了罕見病新藥在華的申報流程，更有助于罕見病新藥能夠更早地惠及中國患者。

武田亞洲開發中心負責人王璘博士參與開幕式圓桌討論

攜手各方，加強患者關愛，推進行業全面發展

近年來，隨著中國醫療改革的不斷深化，一系列利好政策與舉措相繼出臺：最新的加快新藥審評審批、接受境外臨床試驗數據以加快臨床急需藥品上市等一系列利好政策與舉措相繼出臺，為加速罕見病創新藥品的引進奠定了良好的基礎；第一批罕見病目錄出臺、罕見病診療協作網的組建，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉診的提案等，則從診療、研發、市場準入及藥物可及性等方方面面進一步完善了行業規范。（醫藥健聞 http://www.bintonet.com）